El déficit de la hormona de crecimiento afecta a uno de cada 10.000 menores en España1 y, aunque se considera una patología rara, es la deficiencia hipofisiaria más común2,3
Un diagnóstico temprano y un correcto seguimiento del tratamiento son clave para lograr que los pacientes, niños y adolescentes a partir de 3 años, alcancen una altura normal en la edad adulta4,5
España ha tenido un papel fundamental en el desarrollo clínico de ▼Ngenla® con 6 centros participantes y 19 pacientes incluidos
Madrid, 14 de febrero de 2023.- Ya está disponible en España ▼Ngenla® (somatrogón), el nuevo tratamiento de inyección semanal de Pfizer para el déficit de la hormona de crecimiento en niños y adolescentes a partir de 3 años. Esta opción terapéutica permitirá a los pacientes pasar de inyectarse el tratamiento a diario, a hacerlo una vez a la semana6.
| Enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria. |
| No hay una única causa establecida, puede ser congénita o adquirida por diversas causas tras el nacimiento. |
| SIGNOS DE SOSPECHA |
| Baja estatura |
| Velocidad de crecimiento deficiente |
| Retraso en la maduración |
| Aspecto facial inmaduro |
| Aumento de la grasa subcutánea |
“La primera hormona de crecimiento recombinante para tratar esta patología se puso a disposición de los pacientes y profesionales sanitarios hace más de 30 años. Desde entontes, en vista del impacto en la calidad de vida y la interferencia en las actividades diarias, la industria farmacéutica se volcó enseguida en buscar formulaciones semanales que permitieran pasar de una administración diaria a una administración semanal. Durante 20 años, una veintena de formulaciones se han investigado, y ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”, explica la directora médica de la Unidad de Enfermedad Raras de Pfizer España, Nuria Mir, en un encuentro con medios.
España ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de 6 centros españoles en el ensayo fase 3 y siendo el 4º país en número de pacientes incluidos.
Para la responsable médica del área, esta aprobación “refuerza el compromiso de Pfizer por seguir avanzando en ofrecer opciones de tratamientos innovadores para los niños con GHD y sus cuidadores. Tras muchos años de investigaciones complejas, se ha conseguido una solución para los pacientes. Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”.
“En la actualidad, el tratamiento del DGH consiste en inyecciones diarias de hormona de crecimiento. Si bien son seguras y eficaces, requieren de la implicación y constancia de la familia y el paciente para su correcto cumplimiento hasta que el niño culmine su crecimiento; por lo que generalmente es un tratamiento prolongado. Por ello este avance terapéutico que permitiría pasar de una inyección diaria a una semanal podría favorecer el cumplimiento del tratamiento e implicaría una reducción importante de la carga de la enfermedad y mejora en la calidad de vida del paciente y su familia”, señala la Dra. Lidia Castro Feijóo, Endocrinóloga Pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).
Se calcula que, hasta dos tercios de los niños con la enfermedad, pueden omitir más de una dosis diaria a la semana7.
“Seguir adecuadamente el tratamiento es esencial para lograr los resultados deseados, es decir, que el niño normalice su crecimiento y alcance una altura normal en la edad adulta” explica.
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[▼] Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.
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Ficha Técnica de Ngenla®
Cutfield WS, Derraik JG, Gunn AJ, Reid K, Delany T, Robinson E, Hofman PL. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011; 6(1):e16223