La terapia oral estará disponible para niños con linfoma anaplásico de células grandes (LACG) sistémico en recaída o refractario y para pacientes con tumor miofibroblástico inflamatorio (TMI) irresecable, recurrente o refractario1
Los resultados de crizotinib en los ensayos clínicos demostraron eficacia en las tasas de respuesta y un balance positivo del perfil de seguridad2
Madrid, 3 de julio de 2023.- Desde el 1 de julio, los pacientes pediátricos (de ≥6 a <18 años) con test positivo para el gen ALK en las siguientes patologías; linfoma anaplásico de células grandes (LACG) sistémico en recaída o refractario, o con un tumor miofibroblástico inflamatorio (TMI) irresecable recurrente o refractario, cuentan con una nueva opción terapéutica: Xalkori® (crizotinib) está ahora financiado en España para estas dos nuevas indicaciones.
Para el profesor Luis Madero, jefe de servicio de Oncohematología Pediátrica del Hospital universitario Niño Jesús, catedrático de pediatría de la facultad de medicina de la Universidad Autónoma de Madrid y miembro de la Real Academia de Medicina: “La aprobación de crizotinib en estas dos indicaciones es un gran avance para todos los pacientes pediátricos que sufren patologías tan poco frecuentes tratados con quimioterapia y/o cirugía como únicas opciones hasta hoy. En España se diagnostican del orden de 8-12 casos al año de linfoma anaplásico de células grandes ALK +”.
“Esta terapia dirigida ofrece una nueva esperanza ayudando potencialmente a mejorar la calidad de vida de los enfermos. La investigación y la innovación cobran sentido en momentos como este, cuando gracias a las nuevas indicaciones de crizotinib es posible mejorar el abordaje de estas patologías, así como el día a día de los pacientes y su convivencia con la enfermedad”, añade el profesor Madero.
Por su parte, la doctora Cecilia Guzmán, directora médica de Oncología de Pfizer España, añade: “En Pfizer trabajamos diariamente para encontrar nuevas opciones de tratamiento para mejorar la vida de los pacientes. Estas aprobaciones son un hito importante, ya que brindan esperanza a los menores y sus familias y demuestran el compromiso de la compañía con las enfermedades oncológicas infrecuentes. Este logro es fruto del trabajo colaborativo de todos los investigadores para encajar las piezas del proceso que ha hecho posible dar un paso más con Xalkori®”.
La aprobación de crizotinib para el tratamiento del linfoma anaplásico de células grandes (LACG) y del tumor miofibroblástico inflamatorio (TMI), un tipo de sarcoma de partes blandas, se basa en los resultados de los estudios ADVL09123 y A8081013 fase I-II, que evaluaron la seguridad y la eficacia del medicamento para los sarcomas TMI y los linfomas no Hodgkin LACG. Los resultados mostraron actividad antitumoral con una tasa de respuesta de un 86,4% en linfomas LACG y un 86% en sarcomas TMI en pacientes con traslocación ALK.
Crizotinib recibió la recomendación positiva del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) en septiembre de 2022 y fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para ambas indicaciones pediátricas el 28 de octubre de 2022.
El Linfoma Anaplásico de Células Grandes pediátrico (LACG), es un subtipo raro y agresivo de Linfoma No Hodgkin que supone un 10-15% de los casos3. La mayoría de los pacientes pediátricos (60-70%) con un linfoma LACG presentan enfermedad en estadios avanzados4. Los pacientes en recaída o refractarios al tratamiento estándar de primera línea tienen unas tasas bajas de supervivencia con un curso clínico agresivo y supervivencia corta5. Se estima que aproximadamente un 95% de los casos pediátricos muestran una expresión aberrante del gen ALK6.
En nuestro país existe un Registro de Tumores Infantiles (RETI- SEHOP), de la Sociedad Española de hemato-oncología pediátrica, según el cual, entre los años 2010-2020, se diagnosticaron 59 casos de Linfomas No Hodgkin en niños españoles de 0-14 años7.
El tumor miofibroblástico inflamatorio pediátrico (TMI) es un subtipo de sarcoma de partes blandas muy infrecuente que aparece habitualmente en las primeras dos décadas de la vida8. Un estudio llevado a cabo por el grupo europeo encontró que un 66.7% de los pacientes pediátricos con un tumor IMT eran ALK positivos9.
El tratamiento principal del TMI es la resección quirúrgica, que resulta curativa en un 75% de los casos. Un porcentaje de pacientes recurre a nivel local y sólo en raras ocasiones se producen metástasis a distancia. Se estima que en Europa se producen 6 casos al año2. En nuestro país no hay registro de esta patología.
Descargar nota de prensa
Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Ficha técnica de Xalkori® (crizotinib). Acceso 27 junio 2023.
Sandlund et al.,1996; Stein et al., 1985; Turner et al.,2016
Boi M, Zucca E, Inghirami G, Bertoni F. Advances in understanding the pathogenesis of systemic anaplastic large cell lymphomas. Br J Haematol. 2015 Mar;168(6):771-83.
Tole S, Wheaton L, Alexander S. Pediatric anaplastic large cell lymphoma—a review. Oncol Hematol Rev. 2018;14(1):21-7.
Perkins SL, Pickering D, Lowe EJ, et al. Childhood anaplastic large cell lymphoma has a high incidence of ALK gene rearrangement as determined by immunohistochemical staining and fluorescent in situ hybridisation: a genetic and pathological correlation. Br J Haematol. 2005; 131:624–27.
Cañete Nieto A, Pardo Romaguera E, Muñoz López A, Valero Poveda S, Porta Cebolla S, Barreda Reines MS, et al. Cáncer infantil en España. Estadísticas 1980-2020. Registro Español de Tumores Infantiles (RETI-SEHOP). Valencia: Universitat de València, 2021 (Edición preliminar).
Butrynsky J. et al. N Engl J Med. 2010 October 28; 363(18): 1727–1733. doi:10.1056/NEJMoa1007056
Casanova M. et al. Eur J Cancer.2020 Mar;127:123-129. doi: 10.1016/j.ejca.2019.12.021